2025年伊始，我国首款干细胞治疗药物艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）获批上市，用于治疗14岁以上激素治疗失败且以消化道受累为主的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。近日，睿铂生定价正式公布：每剂1.98万元，全疗程约15.8万元。这一价格仅约为美国同类疗法价格的1/70。相比之下，国外同类干细胞产品费用高昂——例如同样用于aGVHD的美国Ryoncil疗法单次治疗费用高达19.4万美元，全疗程更是超过了155万美元；韩国Cartistem干细胞药物单次注射也高达1.9万-2.1万美元。
超低定价背后：完善的国产产业链闭环
中国首款干细胞药物能够实现如此低的定价，背后是国内日益完善的干细胞药物产业链支持。近年来，我国从干细胞研发到生产的完整闭环生态体系正在形成：从上游的细胞株构建、培养基等原材料供应，到中游的大规模细胞培养工艺，再到下游的质控检验和冷链运输，各环节均有本土企业参与并逐步成熟。这种全流程国产化的闭环体系，大大降低了生产成本。一方面，关键耗材如培养基、3D微载体等实现国产替代，摆脱了对进口高价原料的依赖；另一方面，国内涌现出一批专业的细胞疗法CDMO和CRO公司提供了工艺与质控平台，使得干细胞产品能够在本土进行规模化生产。这与过去国外细胞疗法依赖小规模、手工生产导致成本居高不下形成鲜明对比。
政策创新红利：乐城真实世界数据加速上市
除了产业链和技术因素外，监管政策的创新试点也为睿铂生的迅速上市提供了助力。海南博鳌乐城国际医疗先行区作为我国药械监管改革的“政策沙盒”，在干细胞等前沿疗法上开展了真实世界数据（RWD）应用的探索。依托乐城先行区，国内一些尚未完全获批的新疗法可以在严格监管下用于患者治疗，并收集真实世界有效性和安全性数据，作为监管审批的有力补充。对于睿铂生这类罕见病用干细胞药物，乐城先行区的机制提供了宝贵的加速通道——真实世界数据可作为临床试验数据的补充，为监管审批提供额外参考，助力缩短上市进程。
干细胞疗法迎来商业化提速浪潮
睿铂生的诞生标志着我国干细胞药物从0到1的突破，而这仅是开端。目前，干细胞疗法在国内外正迎来大规模临床和商业化提速的浪潮。全球范围内，干细胞研究经过数十年积累，已逐步从实验室走向临床应用。据统计，全球已有18款间充质干细胞产品获批上市（其中符合药品定义的有10款），涵盖组织修复、免疫调节等多个领域。更重要的是，在研产品线空前活跃：全球干细胞疗法市场正以每年超过10%的速度增长，预计到2030年市场规模将达到1800亿美元之巨。这一庞大的增长预期反映出各国对干细胞技术在再生医学和疑难疾病治疗上寄予厚望。
中国在这一领域的进展尤为引人注目。自监管政策逐步明朗以来，众多本土企业和科研机构争相布局干细胞新药研发。仅在2023年，我国就有约47项干细胞新药IND申请获受理；截至目前，不完全统计已有近89个干细胞新药获得临床默示许可，适应症覆盖关节损伤、肺部疾病、移植物抗宿主病等广泛疾病领域。2024年5月，国家药监局核发了第一张干细胞产品《药品生产许可证》，标志着干细胞药物产业化进入新阶段。此后，更多产品进入临床后期开发，一批创新疗法蓄势待发。可以预见，未来数年将是干细胞药物从实验室走向医院的关键时期：越来越多的干细胞疗法完成临床试验、申报上市，中国有望成为全球干细胞产业的重要引领者。
恒驭生物：细胞质量控制的专业保障
在干细胞疗法从研发走向临床、迈入商业化的过程中，质量控制和安全评估无疑是最重要的基石之一。无论价格多亲民、疗效前景多光明，细胞治疗产品只有在安全性、有效性和质量可控性方面达标，才能真正造福患者。这就对产品的全流程检测提出了极高要求，从源头的细胞库建立到终产品放行，每个环节都需要专业的检验把关。恒驭生物干细胞平台检测方法覆盖完整，从细胞鉴别、支原体、内外源病毒因子检查到细胞学活性检测、成瘤性检测等，种类齐全，商业化能力完善，快速响应法规变化，为干细胞产品的质量控制，提供更加全面的检测能力，助力其出海上市！
结语
首款国产干细胞药物睿铂生的上市，预示着中国干细胞产业正加速走向成熟。从完善的本土供应链和颠覆性的生产技术，到监管环境的创新支持，中国已为干细胞疗法的发展奠定了坚实基础。可以预见，未来将有更多“中国制造”的干细胞新药登上舞台，在全球再生医学领域占据一席之地。
面对这一历史机遇，恒驭生物也将一如既往地以严格的质量控制和专业服务，陪伴行业共同迈入干细胞疗法的黄金时代。中国干细胞产业的春天已经到来，我们拭目以待更多奇迹的诞生。
关于恒驭生物
恒驭生物以国际合规标准为依托，凭借卓越的质量和技术实力，打造专注于大分子药物和 CGT 药物的 Biosafety 一站式服务平台，通过了欧盟 QP、CNAS、ISO9001 审计认证，满足 NMPA、FDA、EMA 等全球监管机构的严格要求，为创新药企提供可靠的保障。恒驭生物累计服务300多家生物药企，项目及申报实战经验丰富，已经为90+生物药的申报案例及20+BLA和商业化项目提供关键性支持（其中40+海外申报案例），包括病毒清除验证、细胞库检定、商业化批放行、复制型病毒（RCL、rcAAV、RCR等）检测、HCD与HCP试剂盒与检测等服务。
恒驭生物拥有实战经验丰富的技术及质量团队，采用先进的系统和管理体系，包括符合 ISPE GAMP5 管理要求的 LIMS、EMS 系统，建立了遵循 ALCOA+ 原则的数据管理体系。无论是生物制品的 IND、BLA 申报还是商业化生产的全生命周期管理，恒驭都能够提供可靠的生物安全和质量控制支持，为客户的成功提供有力保障。
